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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

AI创新链产业链融合发展 赋能数字经济新时代《中国人工智能专利技术分析报告（2022）》发布******

　　2022年12月，国家工业信息安全发展研究中心、工信部电子知识产权中心发布《AI创新链产业链融合发展赋能数字经济新时代—中国人工智能专利技术分析报告（2022）》，这是中心连续第5年就中国人工智能专利技术发展情况发布报告。

　　在新一轮科技革命和产业变革的大背景下，人工智能创新链产业链“双链”融合是释放数字化叠加倍增效应、驱动数字经济智能化跃升、打造产业综合竞争优势的必然路径。《报告》基于人工智能高价值专利增强创新链活力和助力产业链升级的角度，对深度学习、智能云、计算机视觉、智能语音、自然语言处理等十大技术领域进行专利申请趋势和分布构成分析，从“创造力”“保护力”“运用力”“竞争力”“影响力”五大方面对人工智能创新主体进行专利创新评价，研究人工智能专利如何高效助力各类“智慧+”应用场景落地，并对未来新兴人工智能技术应用和专利布局趋势作出研判。

　　图1 人工智能创新链产业链融合发展图谱

　　《报告》对人工智能高价值专利如何为创新链产业链融合发展保障护航进行了定量和定性分析。从行业公认的能够直观体现高价值专利的几个因素来看，自2011年、2012年开始，人工智能领域的中国专利奖占比逐年提高、专利许可转让数量呈上升趋势、专利诉讼遍及多个应用场景，展现了高价值专利对技术产业应用相辅相成的走势。

　　十大基础技术领域的专利数量稳步增长，极大激发AI创新链活力。深度学习、智能云、计算机视觉、智能语音、自然语言处理、大数据、知识图谱、智能推荐、智能芯片、量子计算等智能技术构成了人工智能创新链技术底座，也是产业链应用的基础技术。在技术与政策双红利的推动下，2016-2021年深度学习专利申请年均复合增长率达到53%，对人工智能的引领作用开始逐步凸显；相比之下，智能语音、自然语言处理、大数据、知识图谱和智能推荐领域的专利申请呈现稳步增长的态势，其中2021年自然语言处理的专利申请量仅次于深度学习、智能云和计算机视觉，发展势头强劲；智能芯片和量子计算由于起步相对较晚，相关专利储备较少，仍处于技术加速积累的阶段。国内创新主体也纷纷展开专利布局，不断增强市场竞争实力。例如百度公司在深度学习、智能云和智能驾驶等多个领域继续保持领先优势，寒武纪、浪潮和华为在智能芯片领域展现了充分的专注度和科研实力，清华大学、浙江大学等高校也在计算机视觉和自然语言处理等领域投入更多研发资源，成为基础攻关的重要力量。

　　图2 AI创新链十大基础技术专利申请趋势和分布构成

　　AI创新主体展现积极创新面貌，中小企业为产业发展增添新力量。从创新主体的申请量排名上看，百度、腾讯、国家电网、华为位列前四，专利申请数量均突破10000件，是我国AI领域技术创新的主力军。从专利授权量上看，仍然是上述四家企业位居前列，且百度公司专利申请量和授权专利持有量均排名第一。此外，腾讯专利2017-2020年腾讯专利申请年均复合增长率高达70%，在AI领域前四创新主体中申请量增速排名第一。从授权专利占比上看，申请量排名第七的清华大学和第九的浙江大学，均以45%的授权专利占比排名前两位。作为技术创新的重要源泉和吸纳劳动力就业的重要载体，大量中小企业也积极涌入人工智能赛道，在创新链一侧，我国人工智能领域企业主体共申请专利超过110万件，中小企业专利贡献超过90%。从产业链看，AI技术在中小企业中的普及率超过40%，语音识别、智能制造等技术在中小企业应用广泛，助力中小企业升级改造和智能化应用。

　　图3 创新链前十创新主体专利申请量和授权量

　　AI核心技术领域高价值专利集聚明显，产学研合作稳步推进。当前，智能云和深度学习是高价值专利数量最多的两个领域，百度得益于更早地投入与布局，展现专利申请数量与质量同步提升的发展态势。其他创新主体也结合自身业务发展方向，在不同的基础技术领域进行了有针对性的布局，如国家电网在深度学习和大数据领域，浪潮集团在智能云，阿里巴巴在智能推荐，平安科技在自然语言处理和计算机视觉都保持着创新优势。高等院校在人工智能领域技术创新活跃，涌现了大量专利成果，并通过与企业成立联合实验室和技术研发中心等方式，加快产学研用协同创新进程。截至2022年9月，我国人工智能领域产学研联合申请专利数量超2万余件，其中发明专利占比约90%，整体呈上升趋势增长，产业应用较为广泛。

　　图4 中国AI创新主体高价值专利技术布局

　　图5 AI领域产学研联合申请专利发展趋势图

　　AI专利助力新兴应用场景落地，推动产业链转型升级。目前，人工智能创新链的产业化应用主要集中在智慧城市、智慧交通、智慧医疗、智慧金融、智慧工业和智慧教育等领域。从技术应用的成熟度来看，不同AI技术在不同场景的应用呈现出阶梯式发展的态势。智慧工业是当前各创新主体主要布局的技术应用场景，AI专利申请量达到65万余件，其次就是智慧金融，专利申请量为30万余件。其中也涌现出“海淀城市大脑”“灵医智惠AI医疗品牌”“智慧交通解决方案TrafficGo2.0”“普惠金融人工智能开放平台”等众多优秀实践案例，推动高端智能技术与行业的融合发展。

　　“智慧+”场景应用创造出更多产业增长点，新兴人工智能技术生成数字经济发展新动能。AI在城市、交通、医疗、教育及工业等场景的融合应用加速，不断催生新业态新模式新产业。以智慧工业为例，将工业互联网、人工智能等在内的智能制造新技术与工具，集成到工业生产流程中，正在引领我国工业数字化新生态。报告显示，截至2022年9月，我国智慧工业领域申请专利共计65万余件。百度公司以近9000件专利总数位居第一，国家电网位居第二，其余创新主体专利申请量差距不大，发展潜力较强，各创新主体在智慧工业领域的专利布局积极竞争，难以拉开较大差距。与此同时，基于人工智能的深度学习、内容生成，语音、视觉识别技术越来越成熟，以元宇宙和数字人技术为代表的新兴技术，也迎来了专利的快速积累阶段，百度、腾讯、华为等企业积极开展前沿专利布局，探索人机交互发展和应用，助力数字经济高质量发展。

　　图6 中国元宇宙专利主要申请人排名

　　图7 中国数字人专利技术申请－公开趋势

　　《报告》结合当前人工智能知识产权生态建设和全产业链专利布局情况，对产业高质量可持续发展提出总结与展望。人工智能是新一轮科技革命和产业变革的重要驱动力量，发展人工智能是支撑科技自立自强、实现高质量发展的重要战略。党的二十大报告提出，推动战略性新兴产业融合集群发展，构建新一代信息技术、人工智能、生物技术、新能源、新材料、高端装备、绿色环保等一批新的增长引擎。当前，人工智能技术与5G、云计算、大数据的融合发展已将成为推动数字经济发展的动能源泉，今后将进一步与其他数字技术相互碰撞出全新的科技驱动力。随着人工智能创新发展跨入新的历史阶段，专利申请总量突破百万件，专利申请趋势仍在快速增长，技术人才规模不断扩大，产业融合广泛深入，应当在底层关键技术突破、建设知识产权生态、大中小企业共同完善专利布局、开辟更广泛应用场景等方面发力，实现创新链与产业链的协同发展。

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）